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神经科学所通过基因编辑技术敲除整条染色体

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11月25,中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与北京大学胡家志实验室合作完成的一项最新成果发表于国际学术期刊《基因组生物学》。据悉,这项研究报道了CRISPR/Cas9技术的新型应用,即在细胞、胚胎或体内组织中,针对目标染色体进行多个DNA剪切,可以选择性消除单条染色体。CRISPR/Cas9介导的目标染色体消除为动物模型的建立以及非整倍体疾病的治疗提供了新的策略与方法。

CRISPR/Cas9基因编辑技术已经应用于生产精确基因突变、重组和染色体片段敲除的细胞或动物。而研究者提出CRISPR/Cas9基因编辑技术是否可以用于整条染色体的消除,进而对建立染色体缺失的动物模型以及非整倍体疾病的治疗提供新的途径。

为了验证这个想法,研究人员首先证明应用CRISPR/Cas9介导的针对Y染色体的多位点DNA切割可以有效地将小鼠胚胎干细胞的Y染色体消除。,还发现小鼠X染色体,人的7号和14号染色体都可以通过这种方法消除。更为重要的是,唐氏综合征病人的iPS细胞中的21号染色体也可以通过这种方法特异性消除。

“这项研究第一次证实了性染色体和常染色体可以通过基因编辑特异性消除。”中国“青年千人计划”获得者杨辉研究员表示,该方法或有助于治疗唐氏综合征。

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